Inverser la cécité d’un patient aveugle

par rael-science · Publié 17/05/21 · Mis à jour 16/05/21

Une seule injection permet d’inverser la cécité d’un patient atteint d’une maladie génétique rare
– Publié le 1er avril 75aH*/ 2021 –

Un patient de Pennsylvanie aux États-Unis atteint d’une forme génétique de cécité infantile a retrouvé la vue, pendant plus d’un an, après avoir reçu une seule injection d’une thérapie expérimentale à ARN dans l’œil. L’essai clinique a été mené par des chercheurs de l’université de Medicine de Pennsylvanie. Les résultats sont détaillés dans un article publié dans Nature Medicine. Ils montrent que le traitement a entraîné des changements marqués au niveau de la fovéa, ce lieu important de la vision centrale humaine.

Une thérapie expérimentale à ARN révisée

Le traitement a été conçu pour les patients atteints d’amaurose congénitale de Leber (ACL). C’est un trouble oculaire qui affecte principalement la rétine. Les patients atteints de cette forme d’ACL souffrent d’une grave déficience visuelle, qui commence généralement dans la petite enfance.(…)

Après une seule injection de sepofarsen, plus d’une douzaine de mesures de la fonction visuelle et de la structure de la rétine ont montré des améliorations importantes. Ce qui confirme un effet biologique du traitement. L’une des principales conclusions de l’étude était que cet effet biologique était relativement lent à se manifester. Les chercheurs ont constaté une amélioration de la vision après un mois. Mais la vision du patient a atteint un effet maximal après le deuxième mois. Puis les améliorations se sont maintenues lors de tests effectués plus de 15 mois après la première et unique injection.

Selon les chercheurs, la durabilité prolongée de l’amélioration de la vision était inattendue. Cela pourrait s’appliquer à d’autres mutations génétiques défectueuses de l’oeil.

M. Jacobson, professeur d’ophtalmologie à la faculté de Médecine de Pennsylvanie déclare que ce travail représente une direction vraiment passionnante pour la thérapie par ARN. Cela faisait 30 ans qu’il n’y avait pas eu de nouveaux médicaments dans ce domaine. Même si tout le monde s’était rendu compte que ces traitements étaient très prometteurs. “La stabilité inattendue du changement chez le patient incite à reconsidérer la posologie du sepofarsen, ainsi que d’autres thérapies”, rajoute-t-il.

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